FDA批准异体移植细胞疗法Tregzi（Orca-T）【海得康】

2026年6月30日，专注于以单细胞精度细胞疗法革新疾病治疗的商业阶段生物技术企业Orca Bio正式发布公告，其核心自研产品Tregzi（临床通用名Orca-T，全称为“含造血干祖细胞与功能T细胞的异体调节性T细胞免疫疗法”）获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准。这是全球范围内首个、也是目前唯一一款获批用于成人血液系统恶性肿瘤的精密工程细胞疗法，需与HLA匹配供体的造血干细胞移植、标准清髓预处理方案联合使用，核心作用是帮助患者完成稳健的造血与免疫重建，大幅提升无慢性移植物抗宿主病的长期生存，为既往受困于传统移植高毒性的血癌患者开辟了全新治疗路径。

此次获批是血液移植领域的里程碑事件：作为一款面向干细胞移植场景的全新个性化细胞疗法，Tregzi的核心价值在于将成人血癌患者的“无慢性移植物抗宿主病生存”概率提升至传统方案的两倍，彻底打破了过往移植治疗中“抗癌效果”与“治疗安全性”难以兼顾的僵局。同时，Tregzi也是Orca Bio首款实现商业化落地的获批疗法，直接验证了其深耕多年的单细胞精度细胞工程平台的临床价值，也为后续管线中更多自身免疫、罕见病领域的创新疗法打下了坚实基础。

纪念斯隆·凯特琳癌症中心肿瘤内科医生、成人骨髓移植服务主任Miguel-Angel Perales医学博士在获批发布会上表示，过去数十年里，移植领域始终悬而未决的核心难题，就是如何在完整保留关键的移植物抗白血病抗癌效应的同时，尽可能压低移植物抗宿主病与严重感染的发生风险，FDA对Tregzi的正式批准，标志着现代移植医学正式进入了全新的发展阶段。这款精密设计的细胞疗法，建立在行业早年CD34细胞分选技术积累的核心原则之上，如今已经实现了标准化大规模供应，直接为临床医生提供了一个能大幅降低重度治疗毒性、全面改善患者长期结局的全新治疗选择。

Orca Bio联合创始人兼首席执行官Nate Fernhoff博士补充道，企业创立的初心就是把天然活细胞设计成精准可控的治疗药物，团队始终坚信单细胞级别的精度，能够从根本上改写大量难治性疾病患者的治疗结局。Tregzi的获批绝非偶然，它站在全球学界数十年调节性T细胞前沿研究的肩膀之上，是无数基础研究者与临床工作者共同推动的成果。进入商业化新阶段后，团队的核心重心将转向“可靠、精准、安全地把Tregzi交付到每一位依赖它的患者与家属手中”，扛起这份关乎患者生命的核心责任。

不同于传统异体移植中直接输注未分选的供体外周血干细胞，Tregzi是一款完全为每一位患者定制的个性化活细胞产品：它从HLA匹配的健康供体血液中，通过临床级高精度分选技术分离出三类功能完全明确的活细胞组分，各司其职完成治疗目标——造血干祖细胞负责重建患者的正常造血系统，让红细胞、白细胞、血小板等各类血细胞恢复生成；高度纯化的调节性T细胞专门抑制异常的免疫排斥反应，从根源上降低移植物抗宿主病的发生概率；常规效应T细胞则负责加速移植后的免疫重建，同时保留完整的移植物抗白血病活性，清除患者体内残留的恶性血液细胞。

斯坦福大学医学院血液和骨髓移植医学教授Robert Negrin医学博士指出，从早年实验室里围绕调节性T细胞基础生物学展开的前沿探索，到如今全球首款利用高度纯化调节性T细胞的疗法正式获得FDA批准，这是整个血液移植领域的决定性时刻。经过同行评审的大样本临床数据已经明确证实，这款精密设计的细胞疗法，能够在更低的治疗毒性下实现无移植物抗宿主病生存的显著提升，同时减少严重感染事件、降低非复发死亡风险，让大量患者不用再为了获得治愈机会，长期承受移植后并发症的折磨。

支撑本次FDA获批的核心依据，来自一项随机、多中心的3期关键临床研究Precision-T，研究共纳入187名符合异体移植指征的成人血癌患者，入组人群的年龄区间覆盖19至65岁，中位年龄43.6岁，完全覆盖急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征、混合表型急性白血病四大核心适应症。研究将受试者随机分为两组，试验组接受Tregzi联合单药他克莫司的治疗方案，对照组采用当前临床通用的传统异体造血干细胞移植，联合他克莫司与甲氨蝶呤的标准免疫抑制方案，12个月的随访数据呈现出多项具有极显著统计学意义的临床获益：试验组核心终点“无慢性移植物抗宿主病生存”的比例达到78%，而传统移植对照组仅为38%，风险比0.26，p值小于0.00001，这一巨大获益完全来自慢性移植物抗宿主病发生率的大幅下降与移植相关死亡的减少；其中Tregzi组的慢性移植物抗宿主病总发生率仅为13%，远低于对照组的44%，风险比0.19，p值小于0.00002；12个月总生存率维度，Tregzi组达到94%，显著高于对照组的83%；代表“无移植物抗宿主病且无白血病复发”的复合终点，Tregzi组达到63%，是对照组31%的两倍以上；最能体现移植安全性的非复发死亡率指标上，Tregzi组仅为3%，不足对照组13%非复发死亡率的四分之一。

后续的长期随访安全性数据与此前的早期研究结果完全一致，移植后180天，Tregzi组3级或4级重度急性移植物抗宿主病的累积发生率仅为6%，显著低于对照组的10%，风险比0.37，p值为0.044，达到预设的统计学显著性阈值。同时由于Tregzi组仅需使用单药他克莫司进行免疫抑制，且常规效应T细胞保留完整活性，患者的免疫重建速度明显更快，3级以上的严重感染事件发生率显著降低，1年严重感染的估计发生率为44%，低于对照组的51%，大幅减少了移植后长期免疫缺陷带来的重症感染风险。

血癌联合组织执行副总裁兼首席医疗官格温·尼科尔斯医学博士表示，过往很长一段时间里，血癌患者实现长期生存的代价，往往是长期应对各类严重的移植后并发症，这些副作用会持续影响患者治疗后的正常生活。作为深耕领域多年的研究者、临床医生与患者倡导者，她十分欣喜地看到，如今患者终于拥有了一个全新的治疗选择，它有潜力彻底改变移植后的生活状态，为患者的术后康复与生活质量提升提供坚实支撑。

作为一类起源于骨髓、破坏正常造血功能的恶性疾病，急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征等血液恶性肿瘤始终是临床治疗的难点，即便全球治疗技术持续迭代，成人高危人群的预后仍长期受困于高复发率与显著的治疗相关毒性，Tregzi的正式获批，正在为这一庞大的患者群体带来真正意义上的治疗革新。